Monitorare: il rapporto sulla condizione delle persone rare in Italia

Giunto alla sua ottava edizione, il documento di UNIAMO raccoglie tutte le informazioni utili per le persone affette da malattia rara

Un documento che raccoglie tutte le informazioni sulle malattie rare. È il Rapporto MonitoRare, redatto da UNIAMO, Federazione Italiana Malattie Rare - che dal 2015 raccoglie e aggrega tutti i dati disponibili tra gli attori del sistema – che fornisce un quadro di riferimento sull’epidemiologia, sull’accesso alla diagnosi, alle terapie, all’assistenza per le persone affette da malattia rara.

Nato per “monitorare” il primo Piano Nazionale Malattie Rare approvato nel 2014 per il triennio 2013/2016, e giunto quest’anno alla sua ottava edizione, offre una visione d’insieme del sistema delle malattie rare nel nostro Paese e include anche il punto di vista del paziente, l’interlocutore centrale che necessita di informazioni valide e attendibili per poter comprendere il funzionamento dell’organizzazione di cui fa parte e diventare elemento attivo della struttura.

Il Rapporto rappresenta inoltre un momento di virtuosa collaborazione fra pazienti, attori istituzionali e privati, nonché un importante strumento di crescita collettiva promosso dalle associazioni di pazienti per scegliere le azioni migliori da mettere in campo per arrivare ad una equità di trattamento in tutto il Paese.

È stato presentato a Roma a luglio ultimo scorso, durante la Convention MonitoRare, un evento che si è svolto alla presenza di numerosi rappresentanti del Parlamento e di componenti della comunità scientifica.

“La Convention è un’occasione unica per mettere a confronto stakeholder pubblici e player privati a partire dal punto di vista delle persone con malattia rara, vere protagoniste dell’evento”. Lo afferma Annalisa Scopinaro, Presidente di UNIAMO. “In continuità con la variazione di brand identity iniziata nel 2021, la veste grafica è stata conseguentemente uniformata e studiato per questa edizione il nuovo logo del Rapporto. La versione on line sarà resa fruibile grazie all’apertura a pop-up dei vari approfondimenti, che non appesantiranno quindi la lettura”.

È proprio dalla lettura di questo importante e corposo documento che emergono molti spunti:

• dal 2016 al 2020 più di 8.200 persone sono arrivate in Italia per curarsi, mentre solo 180 hanno effettuato un percorso inverso, recandosi all’estero per le cure;
• almeno il 17% delle persone con malattia rara necessita di spostarsi dal proprio domicilio per cercare un centro di competenza, necessità che arriva al 25% quando si tratta di bambini. Questa migrazione nel nostro Paese avviene da Sud verso Nord;
• i 223 centri ERN accreditati sono situati per i 2/3 nelle regioni settentrionali, mentre ben 7 regioni non hanno iniziato le pratiche per accreditarli;
• sono aumentate le malattie rare testate nei laboratori clinici italiani (in Italia sono oltre 3.000 patologie testate);
• sono cresciuti gli studi clinici autorizzati per Malattie Rare sul totale delle sperimentazioni cliniche (da 25,5% a 31,8%).

Tutto questo anche in assenza di consistenti finanziamenti dedicati. Quasi tutti gli indicatori sono in crescita, dalla formazione (32 FAD contro 6) alla copertura dei registri regionali, ai centri ERN accreditati in Europa, ai progetti di ricerca degli IRCCS (492, pari al 13,6% del totale), ai percorsi diagnostico terapeutico assistenziali (+17 portando il totale a 320 a fine 2021).

Emerge anche come la somministrazione di terapie avanzate e innovative purtroppo sia localizzata in pochi centri italiani, aumentando la necessità di migrazione sanitaria (un dato fra tutti, quello dell’ATMP CAR-T, che ha visto la Regione Lombardia accogliere il 52,2% dei pazienti che hanno ricevuto il trattamento).

Anche se c’è ancora tanto da fare, sicuramente questo lavoro inestimabile svolto a beneficio non solo dei pazienti, ma anche delle Istituzioni, servirà a sollecitare i decisori politici a individuare gli interventi più adeguati per i malati rari, che hanno senz’altro esigenze specifiche legate alle singole patologie, ma ai quali vanno date risposte di salute e di assistenza comuni e condivise.

14/10/2022

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